50. pistill: Ný lyf við Alzheimer sjúkdómi, hver er staðan?

Sjúklingar með Alzheimer sjúkdóm og fjölskyldur þeirra bíða með nokkurri óþreyju eftir að ný lyf við sjúkdómnum verði fáanleg hér á landi enda hafa verið skapaðar væntingar. Staðan er sérkennileg. Þegar eru komin tvö ný lyf á markað í Bandaríkjunum. Öðru var hafnað í Evrópu en hitt er enn í vinnslu. Lyf er einnig komið á markað í Japan og Suður-Kóreu sem og í fáeinum öðrum löndum. Í Ástralíu var umsókn um skráningu hins vegar hafnað nú í október en í Bretlandi var sama umsókn samþykkt en niðurgreiðslu hafnað. Það er erfitt að vita hver framvindan verður og eitthvað hefur verið um að sjúklingar frá Evrópu hafi farið  til Bandaríkjanna til meðferðar en þá þarf að greiða allt úr eigin vasa.

Umsókn um skráningu lyfsins lecanemab var sem sagt hafnað af EMA, Evrópsku lyfjastofnuninni seint í sumar en niðurstaðan er í áfrýjunarferli og er endanlegs svars að vænta snemma vetrar. Þessi staða var rædd á ráðstefnu um rannsóknir á Alzheimer sjúkdómi (CTAD =Clinical Trials in Alzheimer´s Disease) sem haldin var í Madrid dagana 29. Október til 1. Nóvember. Líklegt þykir að lyfið sem EMA er með til endurskoðunar muni fá samþykki fyrr eða síðar en vel hugsanlegt að það verði ekki í þetta sinn heldur í kjölfar næstu umsóknar.

Umrædd ráðstefna er árviss viðburður en umfjöllunarefnin hafa tekið miklum breytingum undanfarin áratug. Í upphafi hans voru flestir fyrirlestrar um aðferðir til að greina sjúkdóminn og fylgjast með framvindu hans en fyrirlestrar um ný lyf voru fáir. Menn báru sig samt vel þá og héldu í bjartsýnina þótt á móti blési þar sem hvert lyfið á fætur öðru “féll”, þ.e. sýndi ekki árangur.

Á ráðstefnu þessa árs var annað upp á teningnum:

  • Flestir fyrirlestrar fjölluðu um ný lyf sem eru af margvíslegum toga og þróun þeirra mislangt komin. Erindi um rannsóknaraðferðir svo sem mælingar úr blóði eða um jáeindaskanna voru flest í tengslum við lyfjarannsóknir.
  • Komin er árs reynsla af lyfinu lecanemab í Bandaríkjunum. Aukaverkanir hafa hingað til reynst heldur minni en fyrri rannsóknir höfðu sýnt og meðferðin virðist ganga vel. Athygli vekur hversu hægt gengur að koma lyfinu í almenna notkun og ef fjöldinn sem nú tekur lyfið væri yfirfærður á Ísland væru um 5 að fá lyfið hér. Þar í landi er mun meiri skriffinnska en hér í kringum nýja meðferð af þessu tagi. Auk þess eru gerðar miklar kröfur um ítarlegar rannsóknir áður en meðferð hefst. Töluverður fjöldi fer ekki á meðferð af margvíslegum ástæðum og lyfið mun því ekki hjálpa nema litlum hluta sjúklinga eins og horfur eru í dag.
  • Það er einnig komin árs reynsla á notkun lyfsins í Japan og þar virðast aukaverkanir vera enn minni en ekki vitað hverju sætir. Reynslan í Bandaríkjunum og Japan ætti að liðka fyrir skráningu annars staðar.
  • Það skýrist æ betur hverjum lyfin gagnast helst og einnig hvernig draga má úr tíðni aukaverkana.
  • Nokkrar stórar lyfjarannsóknir með þátttöku einstaklinga sem ekki eru komnir með einkenni sjúkdómsins en hafa vísbendingar um að sjúkdómurinn sé að búa um sig eru hafnar eða er verið að undirbúa.
  • Blóðprufur til greiningar og mats á árangri meðferðar verða sífellt betri. Innan fárra ára verður hægt að taka blóðdropa og setja á þerriblað sem sent er í pósti til rannsóknarstofu. Fyrstu rannsóknir með slíka aðferð lofa góðu.
  • Blóðprufur eru nú almennt notaðar í forskimun við val á hugsanlegum þátttakendum. Þeir sem reynast hafa hækkun á tilteknum próteinum fara áfram í flóknari rannsóknir sem sýna hvort viðkomandi uppfyllir skilyrði til þátttöku. Þetta fyrirkomulag sparar tíma, fyrirhöfn og fjármagn.
  • Eftir stendur að þróa meðferð fyrir þá sem eru þegar komnir með miðlungs eða alvarlega heilabilun en lítið bar á umfjöllun um stöðu þeirra.

    • Það ríkir því meiri bjartsýni en áður um að á næsta áratug muni nokkur lyf hljóta endanlegt brautargengi og muni þá nýtast stórum hluta þeirra sem eru með þennan erfiða sjúkdóm. Innleiðsla nýrra lyfja gæti þó orðið hæg og aðeins nýtast fáum til að byrja með.

    Vantar þig aðstoð?

    Vantar þig aðstoð?