51. pistill: Fyrsta sjúkdómsbreytandi lyfið við Alzheimer sjúkdómi skráð í Evrópu
Í pistli sem birtist á heimasíðu Alzheimer samtakanna í síðasta mánuði (október 2024) var lýst þeirri sérkennilegu stöðu að í Bandaríkjunum eru tvö ný lyf á skrá við Alzheimer sjúkdómi en öðru þeirra var hafnað af Lyfjastofnun Evrópu (EMA). Framleiðendur lyfsins, Eisai Japan og Biogen í Bandaríkjunum áfrýjuðu þessum úrskurði og færðu fram frekari rök. Á þau var fallist og þann 14. Nóvember sl. tilkynnti EMA að stofnunin mælti með skráningu lyfsins í Evrópu og getur þá Lyfjastofnunin á Íslandi tekið afstöðu til skráningar hér á landi.
Um er að ræða lyfið lecanemab sem er líftæknilyf sem hefur þau áhrif að eyða amyloid strengjum sem eru um það bil að hnoðast saman og mynda útfellingar. Þessir strengir eru taldir hafa óæskileg áhrif á taugafrumur og með því að fjarlægja þá ætti að vera hægt að minnka taugaskaða. Þetta er lyf sem þannig er talið höggva að rótum sjúkdómsins en ekki aðeins draga úr einkennum eins og lyfin gera sem nú eru í notkun. Sýnt hefur verið fram á að lyfið hægir á framgangi sjúkdómsins og fleiri geta því átt von á að sjúkdómurinn versni ekkert í nokkur misseri en eftir er að sjá hver áhrifin verða til lengri tíma. Meðferðin er hins vegar flókin, gera þarf ýmsar rannsóknir áður en meðferð hefst, fylgjast með hugsanlegum aukaverkunum með reglulegum myndatökum og svo er lyfið gefið í æð sem þýðir að það þarf að gefa á til þess gerðum stöðum líkt og gert er með önnur líftæknilyf. Lyfið þarf að gefa á tveggja vikna fresti.
EMA setur strangari skilyrði en gert er í Bandaríkjunum, m.a. þarf að rannsaka hvort til staðar er ákveðið arfgerð innan ApoE samstæðunnar. Afbrigði ApoE eru þrjú og eitt þeirra erfist frá hvoru foreldri. Ef afbrigði 4 kemur frá báðum foreldrum (kallast að vera með ApoE4/4) er mælt gegn notkun lyfsins því þá er meiri hætta á aukaverkunum, svo sem heilabjúg eða jafnvel blæðingum í heila. Ef arfgerðin er ekki fyrir hendi eða afbrigði 4 kemur frá öðru foreldri en ekki hinu er í lagi að gefa lyfið að mati EMA.
Hitt lyfið sem komið er á skrá í Bandaríkjunum heitir donanemab og hefur svipaða verkun en þó ekki alveg eins. Það er einnig gefið í æð en á fjögurra vikna fresti. Bæði lyfin eru komin á skrá í Bretlandi en heilbrigðisyfirvöld höfnuðu því hins vegar að niðurgreiða það því þau mátu það svo að hár kostnaður yfirvegi tiltölulega væga gagnsemi . Umsókn um skráningu þess er enn í vinnslu hjá EMA.
Þegar þetta er skrifað er hvorki vitað hversu fljótt lecanemab verður skráð á Íslandi né hvernig niðurgreiðslu verður háttað. Undirbúningur þarf ekki aðeins að vera hjá Lyfjastofnun (skráning) og ráðuneyti (niðurgreiðsla) heldur þarf að koma upp aðstöðu til að gefa lyfið því það er gefið í æð á tveggja vikna fresti.
Lyfin munu því miður ekki henta öllum einstaklingum með Alzheimer sjúkdóm og meðferðarskilyrði munu verða ákveðin af lyfjayfirvöldum í samræmi við þröng skilyrði. Eitt er svo að uppfylla skilyrðin, annað að unnt verði að meðhöndla alla þá sem það gera. Hér verður ekki útlistað hvaða skilyrði þarf að uppfylla annað en það sem kom fram um tiltekna arfgerð og svo hitt að lyfið verður aðeins gefið þeim sem eru með væg einkenni því ef heilabilun er komin lengra hefur lyfið ekki áhrif. Þetta er hins vegar byrjunin á þróun sem við vonum að muni með tímanum gagnast æ fleiri sjúklingum með þennan erfiða sjúkdóm.
